为罕见病患者开辟绿色通道
半月谈记者 毛振华
全球已知的罕见病有7000多种，我国现有各类罕见病患者超过2000万人，其中不少是危重症，急需药品挽救生命。他们中有人因骨骼畸形寸步难行，有人在儿童期就被“癌症之王”盯上，而救命药往往远在海外、尚未获批、价格高昂。
当生命等不起审批流程，政策如何破冰？半月谈记者走访发现，一条为危重症患者开辟的绿色通道正在运转：未在国内上市的救命药，从申请到用药最快数周落地。这是一场以制度创新守护生命的探索。
绿色通道破冰，为罕见病患者率先打开生命之门
罕见病又称孤儿病，是指发病率极低的疾病，一般为慢性起病、病情严重，累及多系统、多器官，致残率高，甚至可危及生命。由于患者少，药品研发难度大、投入高、周期长，罕见病的药物供应一直难以满足患者临床需求。在世界范围内，只有不到5%的罕见病有药可治，且治疗过程十分不易。
“唯铭赞”是目前全球唯一治疗黏多糖贮积症IVA型的药品。该病患者最常见的症状是骨骼畸形，使用“唯铭赞”能延缓疾病进展。该药需依据患者体重决定用药剂量，年用药总价通常过百万元。
近年来，我国对罕见病防治的重视程度与支持力度不断提升，组建了包括419家医院的全国罕见病诊疗协作网，搭建国家罕见病多学科诊疗平台，通过医保谈判将众多价格高昂的罕见病药物纳入医保报销范畴，大大减轻了患者经济负担。例如，脊髓性肌萎缩症用药诺西那生钠注射液已从一支70万元降至数万元。
不过，仍有部分罕见病国内缺乏针对性药物。有的国外刚研发出药物不久,在国内尚未批准临床，还不能直接引进。这成为医务人员和患者心中的痛点。如今，这一痛点有了新的解决方案。继海南乐城国际医疗旅游先行区2019年开展引进临床急需进口药后，天津自贸试验区也积极展开实践探索。
“自贸试验区的核心工作之一就是政策创新，而创新的源泉是需求。”天津自贸试验区机场片区工作局局长何江介绍，天津自贸试验区希望通过政策创新，为患者的生命健康争取更多可能。
半月谈记者在天津自贸试验区首家三级甲等肿瘤专科医院——位于天津滨海新区空港经济区内的天津市肿瘤医院空港医院走访了解到，引进临床急需进口药在这里已经成为现实。该医院副院长陈璐介绍，这些药品是指临床急需进口、已在国外批准上市、未获我国批准注册、国内已注册品种无法替代的药品。天津市肿瘤医院空港医院为此组建了包含临床、重症医学、麻醉及药学、护理等在内的专业技术团队，正在探索为患者用药。
“等不起”的孩子，终于用上“救命药”
神经母细胞瘤被称为“儿童癌症之王”，它多发于5岁以下儿童。在我国1至14岁儿童中，每10万人就有1人发病。临床经验表明，及早治疗对挽救患儿生命意义非凡。
6岁的希希（化名）是一名神经母细胞瘤患者，在接受了手术和化疗后，为进一步降低复发率，其父亲带着孩子从外地来到天津市肿瘤医院空港医院进行免疫治疗。“这款免疫药还没有在国内上市，我们听说天津自贸试验区有创新政策，2021年6月开始在天津市肿瘤医院空港医院治疗，到现在每年复查的情况都还可以。”希希的父亲说，这种免疫药是一种肿瘤靶向药，用于治疗12月龄以上的高危神经母细胞瘤患者。
截至2025年底，天津市肿瘤医院空港医院共17批次临床急需进口药品通过国家药监局审批，涉及5款药品，共19名患者成功用药，其中最小的患者仅2岁，最大的73岁。
经过一段时间探索，天津已经形成了具有地方特点的经验。何江介绍，2019年12月25日，天津自贸试验区机场片区邀请天津市商务局、天津市卫生健康委、天津市医保局、天津市药监局等多部门，召开特殊急需药品进口绿色通道试点工作座谈会，提出采取“划定区域、一库两院、保税仓储、联动施药、全程监控和评估备案”的运行模式。即便是在新冠疫情期间，这项工作也没有停滞。
在探索路径方面，天津市肿瘤医院空港医院为首单探索发起单位，药品为治疗儿童高危神经母细胞瘤的GD2抗体药。从医院提出申请，到国家药监局正式向天津市药监局复函同意，这一流程的探索为后续药物审批积累了经验。
持续探索，为生命护航
“恶性肿瘤严重威胁人类健康。很多中晚期肿瘤患者由于各方面原因，很难用到目前在国外已经临床应用但在国内尚未获批上市的药物。我们利用自贸试验区的先行先试政策，从2021年开始把一些国际上已获批上市、国内尚未获批上市的药物规范地引进来。”天津市肿瘤医院空港医院院长郝继辉介绍，进口药品绿色通道的开通，不仅提高了中晚期肿瘤患者和罕见病患者使用进口药的可及性，还免除了一些患者出国就医的奔波，大幅降低了治疗成本。同时，与相关惠民保政策有效衔接，进一步减轻了患者的经济负担。
绿色通道不仅给本地就医患者带来希望，还向周边辐射联动，实现优质资源共享。2024年8月，天津港保税区管委会与河北秦皇岛北戴河新区管委会签署《战略合作框架协议》，双方约定在共享临床急需药品进口绿色通道经验做法和更好推进京津冀协同发展等方面开展战略合作。
秦皇岛北戴河新区管委会相关负责人表示，协议签订后，他们集中梳理了省内特殊用药需求，推动新药在天津口岸申报通关，切实保障重症患者用药权益。
何江期待，更好地发挥自贸试验区的政策创新作用，以实际需求为依据，进一步优化审批流程，提高药物进口效率，从而给更多患者带来希望。
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